I farmaci salvano e trasformano la vita delle persone, ma il processo per il loro sviluppo e la loro approvazione è lungo, rigoroso e complesso: ci vogliono anni.
All'inizio, nella fase cosidetta preclinica, i farmaci sono studiati in laboratorio e, se i risultati iniziali sono promettenti, i farmaci sperimentali sono sottoposti a test rigorosi per valutarne la reale efficacia, la stabilità, la riproducibilità e l'affidabilità. Questi test possono essere realizzati utilizzando delle simulazioni su computer, con cellule e/o animali (solo quando davvero necessario). Se passano questa fase, trasformeremo i farmaci sperimentali in farmaci sicuri e affidabili da usare nelle sperimentazioni cliniche per essere testati scrupolosamente sulle persone. Le sperimentazioni cliniche mirano a capire se il farmaco è sicuro ed efficace nella cura o nella prevenzione della patologia per la quale è stato sviluppato, se raggiunge migliori risultati rispetto alle terapie già disponibili e se migliora la qualità di vita dei pazienti.
L'approvazione di un farmaco da parte degli enti regolatori e il suo ingresso sul mercato dipendono dalla presentazione di un dossier scientifico, del quale i risultati dei saggi clinici sono una componente fondamentale.
Fasi delle sperimentazioni cliniche
Le sperimentazioni cliniche sono scrupolosamente concepite, riviste e progettate e, prima di poter partire, devono essere approvate dalle autorità e dai cimitati etici. Vi possono partecipare persone di tutte le età, in base ai criteri di idoneità specificati.
Le sperimentazioni si dividono in 4 fasi:
20-100 voluntari sani
In questa fase, gli obiettivi sono la valutazione della sicurezza del medicinale e la scoperta di eventuali reazioni avverse. Si cerca di capire sia il funzionamento del farmaco sul corpo umano sia la dose adeguata da somministrare nelle fasi successive. Questa fase è breve e i volontari sono monitorati con la massima attenzione presso il centro di ricerca dove si realizza la sperimentazione.
100-300 pazienti
I partecipanti a questa fase sono persone che hanno già la malattia per la quale è stato sviluppato il trattamento. Oltre a valutare la sicurezza e l'efficacia del farmaco a breve termine, solitamente rispetto ad un placebo (farmaco senza principio attivo), questo tipo di sperimentazione va a testare il farmaco su diversi gruppi di pazienti con differenti posologie.
Centinaia o migliaia di pazienti
Con molti più partecipanti, le sperimentazioni cliniche di fase III mirano a determinare se il farmaco può essere considerato sicuro ed efficace a medio/lungo termine. Per questo, il medicinale viene messo a confronto con il placebo e/o con altri farmaci. Le sperimentazioni di fase III vengono condotte su popolazioni maggiori e in diversi paesi: di norma, sono il passo precedente all'approvazione del nuovo medicinale.
Molte migliaia di pazienti
Questo tipo di studio viene realizzato successivamente all'approvazione del farmaco da parte delle rispettive autorità e mira ad analizzarne l'efficacia e la sicurezza su un gruppo molto grande e variegato di pazienti, nell'ambito della pratica clinica quotidiana.
I risultati delle sperimentazioni cliniche sono presentati alle autorità per l'approvazione e l'ottenimento della licenza di commercializzazione prima di essere messi a disposizione dei pazienti. Tale approvazione conferma la qualità, l'efficacia e la sicurezza del nuovo farmaco. Nonostante nessun farmaco sia isente da rischi, una licenza indica che tutto è stato adeguatamente verificato e che i benefici superano i rischi.