Los medicamentos salvan y transforman la vida de las personas, pero el proceso de desarrollo y aprobación de un medicamento es largo, riguroso y complejo, y tarda varios años en completarse.
Inicialmente, los medicamentos se estudian en el laboratorio —la llamada fase preclínica—, y, si los resultados iniciales son prometedores, los medicamentos experimentales son sometidos a rigurosas pruebas para determinar si son efectivos, estables, reproducibles y fiables. Estas pruebas pueden realizarse mediante simulaciones por ordenador, con células o en animales (cuando sea estrictamente necesario). Si superan esta fase, convertiremos los medicamentos experimentales en medicamentos seguros y robustos que puedan utilizarse en ensayos clínicos y que luego serán probados cuidadosamente en personas. El objetivo de los ensayos clínicos es comprender si el medicamento es seguro y eficaz para tratar o prevenir la enfermedad para la que se ha desarrollado, si consigue mejores resultados que las terapias existentes y si mejora la calidad de vida de los pacientes.
La aprobación de un medicamento por parte de las autoridades reguladoras y su entrada en el mercado dependen de la presentación de un expediente científico, del que los resultados de los ensayos clínicos son un componente fundamental.
Fases de los ensayos clínicos
Los ensayos clínicos se diseñan, revisan y proyectan cuidadosamente, y deben ser aprobados por autoridades y comités de ética antes de iniciarse. En ellos pueden participar personas de todas las edades, según los criterios de elegibilidad previamente establecidos.
Los ensayos clínicos se dividen en cuatro fases:
20-100 voluntarios sanos
En esta fase, los objetivos son evaluar la seguridad del medicamento y conocer sus efectos adversos. Se trata de entender cómo funciona el medicamento en el cuerpo humano y de averiguar cuál es la dosis adecuada para utilizarlo en las fases siguientes. Esta fase es corta, y los voluntarios son controlados muy de cerca en el centro de investigación donde se conduce el estudio.
100-300 pacientes
Los participantes en esta fase ya son personas que padecen la enfermedad para la que se ha desarrollado el tratamiento. Además de evaluar la seguridad y la eficacia del medicamento a corto plazo, normalmente frente a un placebo (medicamento sin principio activo), este tipo de estudio pretende probar el fármaco en diferentes grupos de pacientes y a diferentes dosis.
Cientos o miles de pacientes
Con muchos más participantes, los ensayos clínicos de fase III pretenden determinar si el medicamento puede considerarse seguro y eficaz a medio y largo plazo. Para ello, el medicamento se compara con un placebo o con otros medicamentos. Los ensayos de fase III se realizan en poblaciones más grandes y en diferentes países y suelen ser el paso previo a la aprobación de un nuevo medicamento.
Muchos miles de pacientes
Este tipo de estudio se realiza después de que el medicamento haya sido aprobado por las autoridades respectivas, y tiene como objetivo analizar su eficacia y seguridad en un conjunto muy amplio y variado de pacientes, en el contexto de la práctica clínica diaria.
Los resultados de los ensayos clínicos son entregados a las autoridades para su aprobación y autorización de comercialización antes de ponerlos a disposición de los pacientes. Esta aprobación confirma la calidad, la eficacia y la seguridad del nuevo medicamento. Aunque ningún medicamento está exento de riesgos, una autorización de comercialización indica que todo se ha comprobado adecuadamente y que los beneficios superan a los riesgos.