A BIAL, uma empresa biofarmacêutica centenária e inovadora, focada em neurociências e doenças raras, anunciou hoje que o primeiro doente completou o período de tratamento do estudo de Fase 2, ACTIVATE, relacionado com o BIA 28, o composto em fase mais avançada do pipeline da empresa
O BIA 28-6156 é uma molécula pequena, a primeira desta classe de produtos (first-in-class) que está em desenvolvimento para o tratamento de doentes com a Doença de Parkinson (DP) que têm uma mutação no gene da glucocerebrosidase 1 (GBA1) (DP-GBA). Com toma oral uma vez por dia, o BIA 28-6156 pode ser o primeiro medicamento a modificar a causa subjacente da doença (1,2).
Joerg Holenz, Chief Scientific Officer da BIAL, comenta: "O primeiro doente a completar o estudo ACTIVATE assinala um marco fundamental no desenvolvimento clínico do BIA 28-6156, assim como na nossa ambição de criar valor que transforme a vida das pessoas que têm doenças neurodegenerativas. Estamos confiantes de que o nosso medicamento tem o potencial de se tornar um tratamento revolucionário e inovador para doentes com um diagnóstico confirmado de DP-GBA. O BIA 28-6156 tem um mecanismo de ação específico, potencialmente modificador da doença, com a capacidade de retardar a progressão clínica motora”.
O estudo ACTIVATE é um estudo de Fase 2, multicêntrico, aleatório, em dupla ocultação, controlado por placebo, que avalia a eficácia, segurança, tolerabilidade, farmacodinâmica e farmacocinética de duas doses fixas (10mg/dia e 60mg/dia) do BIA 28-6156. Os dados principais deste estudo de Fase 2 deverão ser publicados em meados de 2026.
Joaquim Ferreira, Professor de Neurologia e Farmacologia Clínica na Faculdade de Medicina da Universidade de Lisboa, investigador do estudo ACTIVATE e membro do Steering Committee do estudo ACTIVATE comenta: “A conclusão do estudo ACTIVATE pelo primeiro doente constitui uma etapa significativa neste percurso. Reflete mais um passo no esforço excecional para fazer avançar as opções de tratamento para a doença de Parkinson, em particular para os doentes com mutações GBA1. Este passo vem na sequência do sucesso notável da fase de recrutamento, que incluiu mais de 230 doentes geneticamente confirmados com DP-GBA em 85 centros na Europa e na América do Norte. Existe uma enorme expectativa em torno do potencial do BIA 28-6156, não só para a comunidade de doentes com DP-GBA, mas também para a comunidade de doentes de Parkinson em geral.”
A DP é a segunda doença neurodegenerativa mais comum, afetando globalmente mais de 10 milhões de pessoas (3), sendo que 5-15% dos doentes com DP tem mutações no gene GBA, tornando-o, numericamente, o fator de risco genético mais importante para a Doença de Parkinson4).
Os doentes com DP-GBA tendem a ter, em média, um início mais precoce dos sintomas em comparação com os doentes com DP idiopática(5). Os sintomas clínicos são mais graves e progridem significativamente mais depressa, levando a um pior prognóstico(4), o que realça a importância de desenvolver novas soluções que possam ter impacto na progressão da doença.
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Sobre a Doença de Parkinson e as mutações GBA
A Doença de Parkinson é a segunda doença neurodegenerativa mais comum. As mutações no gene GBA1, o gene que codifica a enzima lisossomal glucocerebrosidase, são um dos fatores de risco genético mais conhecidos para o desenvolvimento da DP e das sinucleinopatias relacionadas. As mutações no gene GBA1 podem levar à degradação da proteína, a perturbações no direcionamento lisossomal e a uma diminuição do desempenho da enzima no lisossoma. (4)
Sobre a BIAL
A BIAL é uma empresa biofarmacêutica centenária orientada para a inovação, que procura melhorar a vida das pessoas em todo o mundo.
Sendo uma empresa fortemente comprometida com a inovação terapêutica, a BIAL estabeleceu um programa de I&D ambicioso, investindo consistentemente mais de 20% das suas receitas anuais neste domínio. As principais áreas de foco da empresa são as neurociências e as doenças raras.
Na Europa, a BIAL tem uma unidade de produção e uma unidade de I&D em Portugal (sede) e filiais em vários países europeus, como Espanha, Alemanha, Reino Unido, Itália e Suíça, bem como nos EUA.
A estratégia de internacionalização da empresa também passou por estabelecer parcerias e acordos de licenciamento, colaborando com parceiros bem estabelecidos para levar as suas soluções de saúde a todos os que precisarem. Os produtos BIAL estão presentes em mais de 50 países, completando o seu propósito de fazer uma verdadeira diferença na vida das pessoas que vivem com doenças severas pelo mundo.
Para mais informações sobre o BIA 28-6156, visite: https://www.bial.com/com/our-research/pipeline/bia-28-6156/ Para mais informações sobre a conceção do ensaio, visite: www.clinicaltrials.gov (identifier: NCT05819359) Para mais informações sobre a BIAL, visite: www.bial.com
Referências:
1- den Heijer JM et al. Br J Clin Pharmacol. 2021 Sep;87(9):3561-3573;
2- Guedes L. et al. Integrated safety analysis of BIA-28-6156 phase 1 clinical trials (a novel allosteric activator of beta-glucocerebrosidase). Presented at the International Congress of Parkinson’s Disease and Movement Disorders (MDS), Copenhagen, Denmark. August 27–31, 2023
3- APDA, www.apdaparkinson.org/what-is-parkinsons, accessed October 30 2024
4- Smith L, Schapira AHV. Cells. 2022 Apr 8;11(8):1261
5- Gan-Or, Ziv et al. “Differential effects of severe vs mild GBA mutations on Parkinson disease.” Neurology vol. 84,9 (2015): 880-7. doi:10.1212/WNL.0000000000001315
