C’è un’elevata richiesta non soddisfatta di medicinali che affrontino le cause fondamentali della malattia di Parkinson e GBA-AP. Invece di alleviare solo i sintomi, le terapie che mirano alle soggiacenti cause biologiche della malattia di Parkinson potrebbero potenzialmente rallentare la progressione della malattia per determinati pazienti.

“Per i pazienti GBA-AP con un’attività enzimatica GCase compromessa, numerose evidenze suggeriscono che l’attivazione farmaceutica dell’enzima GCase potrebbe dare benefici terapeutici.”

È stato dimostrato che un’attività GCase compromessa può aumentare il rischio di Parkinson e accelerare il declino dei pazienti con Parkinson. Per i pazienti GBA-AP con un’attività enzimatica GCase compromessa, numerose evidenze suggeriscono che l’attivazione farmaceutica dell’enzima GCase potrebbe dare benefici terapeutici.

BIA 28-6156 / LTI-291 è il primo attivatore dell’enzima GCase testato in studi clinici. È progettato per colpire l’enzima GCase, aumentandone l’attività e migliorando il metabolismo glicosfingolipidico nel lisosoma. Studi pre-clinici hanno dimostrato che BIA 28-6156 / LTI-291 supera facilmente la barriera ematoencefalica e accede all’enzima GCase all’interno del cervello e del sistema nervoso centrale. BIA 28-6156 / LTI-291 è in via di sviluppo come un composto farmaceutico nuovo e innovativo per la potenziale terapia dei pazienti con GBA-AP.

Numerosi studi sui sistemi cellulari umani e su modelli animali con attività GCase compromessa hanno dimostrato che la somministrazione di BIA 28-6156 / LTI-291 ripristina il metabolismo glicosfingolipidico e la funzionalità lisosomiale. L’effetto di BIA 28-6156 / LTI-291 sull’attivazione mediata del GCase è maggiore quando l’attività dell’enzima GCase è maggiormente deteriorata. BIA 28-6156 / LTI-291 normalizza i livelli dei glicosfingolipidi in numerosi sistemi a modello.

La sperimentazione clinica di BIAL Biotech ha registrato progressi nelle prime fasi degli studi clinici sull’uomo, inclusi quelli su volontari sani e su pazienti GBA-AP. Sulla base dei risultati osservati, la società sta preparando la sperimentazione per uno sviluppo clinico più avanzato.